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Demande d'autorisation d'accès précoce

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Article R5121-68-1

Demande d'autorisation d'accès précoce pour médicaments contenant des OGM

Code de la santé publique

Article R5121-68

Article R5121-68

Ce texte est une simplification générée par une IA.
Il n'a pas de valeur légale et peut contenir des erreurs.

Demande d'autorisation d'accès précoce

Résumé La demande d'accès précoce doit être envoyée par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire à la Haute Autorité de Santé, aux ministres de la santé et de la sécurité sociale, et à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé si le médicament concerne un médicament mentionné au 1° du II de l'article L. 5121-12.

I.-La demande tendant à obtenir l'autorisation d'accès précoce prévu à l'article L. 5121-12 est adressée par voie dématérialisée, par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire, simultanément à la Haute autorité de santé et aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, lorsque la demande porte sur un médicament mentionné au 1° du II de l'article susmentionné, à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé.

II.-La demande mentionnée au I est accompagnée d'un dossier comprenant :

1° Le nom et l'adresse du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire et, dans cette hypothèse, celui pour le compte duquel le mandataire fait la demande ;

2° Les informations et documents relatifs au médicament concerné et à son utilisation dans l'indication thérapeutique sollicitée parmi lesquelles figurent :

a) Le projet de résumé des caractéristiques du produit ou, le cas échéant, l'autorisation de mise sur le marché et ses annexes ;

b) Les titres et objectifs des recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales en cours ou finalisées avec leur état d'avancement et des recherches programmées, l'identité de l'investigateur principal de ces essais ainsi que, pour les recherches conduites en France, l'identité de l'ensemble des investigateurs et la désignation du ou des lieux concernés ;

c) Le cas échéant, les documents mentionnés aux articles R. 5121-21 et R. 5121-25 ou, à défaut, la brochure pour l'investigateur mentionnée à l'article R. 1123-20 et le dossier technique mentionné au 3° de l'article R. 1123-30 ;

3° Les motifs de la demande comportant les éléments permettant d'établir, pour l'indication thérapeutique considérée :

a) L'absence de traitement approprié pour traiter la maladie grave, rare ou invalidante en question ;

b) L'impossibilité de différer la mise en œuvre du traitement ;

c) Que l'efficacité et la sécurité de ce médicament sont fortement présumées au vu des résultats des recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales auxquelles il a été procédé en vue de la demande d'autorisation de mise sur le marché ;

d) Le caractère présumé innovant de ce médicament, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent ;

4° Le cas échéant, le projet d'étiquetage élaboré conformément aux dispositions de l'article R. 5121-144 et le projet de notice, établis conformément au projet de résumé des caractéristiques du produit ;

5° Lorsque la demande porte sur un médicament autorisé dans un autre Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers, la copie de l'autorisation de mise sur le marché et le résumé des caractéristiques du produit ainsi que le dernier rapport périodique actualisé de sécurité ou les documents équivalents ;

6° Le cas échéant, une copie des décisions de refus ou de retrait d'autorisation de mise sur le marché de ce médicament intervenues dans un Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers pour chacune des indications du médicament faisant l'objet de la demande d'autorisation d'accès précoce et un tableau récapitulatif pour chacune des indications autorisées du médicament ;

7° Le cas échéant, une copie de la désignation du médicament comme médicament orphelin en application du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 ;

8° Toute information relative à une utilisation à titre exceptionnel et précoce dans l'indication sollicitée, dans un autre Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers ainsi que, le cas échéant, une copie de toute autorisation ou avis scientifique relatif à une telle utilisation rendu par l'autorité compétente d'un Etat membre ou d'un pays tiers, ou par l'Agence européenne des médicaments ;

9° Le projet de protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil des données défini à l'article R. 5121-70 ;

10° Une estimation de la population cible de patients susceptibles de bénéficier de la spécialité pendant toute la durée de l'autorisation d'accès précoce, dans l'indication considérée, compte tenu des données médicales et épidémiologiques disponibles ;

11° Une estimation du nombre de patients susceptibles d'être traités chaque année jusqu'à ce qu'une décision relative à son inscription sur l'une des listes mentionnées à l'article L. 162-17 du code de la sécurité sociale et à l'article L. 5123-2 du présent code, dans l'indication considérée, au titre de son autorisation de mise sur le marché, soit prise ;

Le cas échéant, le nombre de patients traités dans le cadre d'autorisations délivrées au titre de l'accès compassionnel en application du II de l'article L. 5121-12-1 ;

12° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire de mettre à disposition le médicament dans les deux mois suivant l'octroi de l'autorisation d'accès précoce ;

13° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à financer le recueil de données dans les conditions mentionnées au IV de l'article L. 5121-12 ;

14° Pour les demandes portant sur un médicament mentionné au 1° du II de l'article L. 5121-12 :

a) Une copie de la lettre de demande d'autorisation de mise sur le marché pour l'indication considérée, ou

b) Lorsqu'une telle demande n'a pas encore été déposée, l'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à en déposer une, dans un délai déterminé par la Haute Autorité de santé sans pouvoir excéder un délai fixé par décret ainsi que la date à laquelle le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire envisage de déposer une telle demande ;

15° Pour les demandes portant sur un médicament mentionné au 2° du II de l'article L. 5121-12, l'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à déposer sa demande d'inscription, dans l'indication considérée, sur l'une des listes mentionnées au premier alinéa de l'article L. 5123-2 du présent code ou au premier alinéa de l'article L. 162-17 du code de la sécurité sociale dans le mois suivant l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché correspondante ou, le cas échant, la date à laquelle cette demande a été déposée ;

16° Des données économiques comprenant :

a) Le cas échéant, les prix pratiqués et les volumes de vente constatés dans les autres Etats membres ou parties à l'accord sur l'Espace économique européen, aux Etats-Unis d'Amérique ;

b) Les volumes de vente prévisionnels dans les pays mentionnés au a ainsi que le statut de la spécialité au regard du remboursement dans chaque pays considéré ;

c) Les prix pratiqués et les volumes de vente constatés en France lorsque des indications de la spécialité sont déjà prises en charge par l'assurance maladie ;

d) Les prévisions de ventes sur trois ans pour l'indication considérée et, le cas échéant, pour chacune de ses indications déjà prises en charge ;

e) Lorsque le médicament n'est pas commercialisé en France, l'indemnité qui sera réclamée par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire au titre d'une autorisation d'accès précoce ;

f) Le prix de vente aux établissements de santé lorsque la spécialité qui ne dispose pas d'un prix ou d'un tarif en application des articles L. 162-16-4, L. 162-16-5 ou L. 162-16-6 du code de la sécurité sociale, est inscrite pour d'autres indications sur la liste L. 5123-2 du code de la santé publique sans faire l'objet d'un prix maximal de vente aux établissements de santé en application de l'article L. 162-16-4-3 du code de la sécurité sociale ;

17° Les extensions d'indication susceptibles de faire l'objet d'une demande de prise en charge dans les deux années suivant la demande ainsi que leur calendrier prévisionnel de mise sur le marché ;

18° Des informations sur les éventuelles recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales en cours dans d'autres indications, notamment les protocoles, calendriers, indications concernées, listes des centres français co-investigateurs, comparateurs ;

19° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire de déclarer annuellement aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale les informations prévues à l'article R. 163-32 du code de la sécurité sociale.

III.-La Haute Autorité de santé accuse réception du dossier complet et en informe les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, pour les demandes mentionnées au 1° du II de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé.

Dans le cas où les éléments communiqués par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire sont insuffisants, la Haute Autorité de santé, le cas échéant sur proposition de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé et des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, notifie au demandeur la liste des renseignements complémentaires requis par tout moyen donnant date certaine à la réception de cette notification. Lorsque l'entreprise ne complète pas son dossier dans les vingt jours suivant la réception de cette liste, la demande d'accès précoce est réputée abandonnée.

IV.-En cours d'instruction du dossier, le demandeur transmet sans délai par voie dématérialisée à la Haute Autorité de santé, aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, pour les demandes mentionnées au 1° du II de l'article L. 5121-12, à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé toute information complémentaire se rapportant aux éléments constitutifs du dossier, notamment le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché, et toute donnée nouvelle dont il dispose ou a connaissance de nature à influencer l'évaluation de la demande d'autorisation d'accès précoce, au regard des critères mentionnés au I de l'article L. 5121-12.

Dans ce cas, la Haute Autorité de santé peut suspendre le délai mentionné au I de l'article R. 5121-69 pour lui permettre d'analyser ces informations complémentaires. Cette suspension ne peut excéder 45 jours.

V.-Lorsque l'entreprise souhaite retirer sa demande d'autorisation d'accès précoce mentionnée au I en cours d'instruction, il en fait la demande auprès de la Haute Autorité de santé qui en accuse réception et informe du retrait de la demande les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, pour les demandes mentionnées au 1° du II de l'article L. 5121-12, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé.

5 versions

7 cités

Historique des versions

Version 5

Ce texte est une simplification générée par une IA.
Il n'a pas de valeur légale et peut contenir des erreurs.

Extension des exigences documentaires et élargissement du champ des destinataires

Résumé des changements Le texte actuel exige désormais une liste plus détaillée de documents—incluant notamment les résultats de recherches cliniques et un projet d’étiquetage—et adresse la demande à plusieurs autorités sanitaires plutôt qu’à une seule.

I.-La demande tendant à obtenir l'autorisation d'accès précoce prévu à l'article L. 5121-12 est adressée par voie dématérialisée, par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire, simultanément à la Haute autorité de santé et aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, lorsque la demande porte sur un médicament mentionné au 1° du II de l'article susmentionné, à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé.

II.-La demande mentionnée au I est accompagnée d'un dossier comprenant :

1° Le nom et l'adresse du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire et, dans cette hypothèse, celui pour le compte duquel le mandataire fait la demande ;

2° Les informations et documents relatifs au médicament concerné et à son utilisation dans l'indication thérapeutique sollicitée parmi lesquelles figurent :

a) Le projet de résumé des caractéristiques du produit ou, le cas échéant, l'autorisation de mise sur le marché et ses annexes ;

b) Les titres et objectifs des recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales en cours ou finalisées avec leur état d'avancement et des recherches programmées, l'identité de l'investigateur principal de ces essais ainsi que, pour les recherches conduites en France, l'identité de l'ensemble des investigateurs et la désignation du ou des lieux concernés ;

c) Le cas échéant, les documents mentionnés aux articles R. 5121-21 et R. 5121-25 ou, à défaut, la brochure pour l'investigateur mentionnée à l'article R. 1123-20 et le dossier technique mentionné au 3° de l'article R. 1123-30 ;

3° Les motifs de la demande comportant les éléments permettant d'établir, pour l'indication thérapeutique considérée :

a) L'absence de traitement approprié pour traiter la maladie grave, rare ou invalidante en question ;

b) L'impossibilité de différer la mise en œuvre du traitement ;

c) Que l'efficacité et la sécurité de ce médicament sont fortement présumées au vu des résultats des recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales auxquelles il a été procédé en vue de la demande d'autorisation de mise sur le marché ;

d) Le caractère présumé innovant de ce médicament, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent ;

4° Le cas échéant, le projet d'étiquetage élaboré conformément aux dispositions de l'article R. 5121-144 et le projet de notice, établis conformément au projet de résumé des caractéristiques du produit ;

5° Lorsque la demande porte sur un médicament autorisé dans un autre Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers, la copie de l'autorisation de mise sur le marché et le résumé des caractéristiques du produit ainsi que le dernier rapport périodique actualisé de sécurité ou les documents équivalents ;

6° Le cas échéant, une copie des décisions de refus ou de retrait d'autorisation de mise sur le marché de ce médicament intervenues dans un Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers pour chacune des indications du médicament faisant l'objet de la demande d'autorisation d'accès précoce et un tableau récapitulatif pour chacune des indications autorisées du médicament ;

7° Le cas échéant, une copie de la désignation du médicament comme médicament orphelin en application du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 ;

8° Toute information relative à une utilisation à titre exceptionnel et précoce dans l'indication sollicitée, dans un autre Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers ainsi que, le cas échéant, une copie de toute autorisation ou avis scientifique relatif à une telle utilisation rendu par l'autorité compétente d'un Etat membre ou d'un pays tiers, ou par l'Agence européenne des médicaments ;

9° Le projet de protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil des données défini à l'article R. 5121-70 ;

10° Une estimation de la population cible de patients susceptibles de bénéficier de la spécialité pendant toute la durée de l'autorisation d'accès précoce, dans l'indication considérée, compte tenu des données médicales et épidémiologiques disponibles ;

11° Une estimation du nombre de patients susceptibles d'être traités chaque année jusqu'à ce qu'une décision relative à son inscription sur l'une des listes mentionnées à l'article L. 162-17 du code de la sécurité sociale et à l'article L. 5123-2 du présent code, dans l'indication considérée, au titre de son autorisation de mise sur le marché, soit prise ;

Le cas échéant, le nombre de patients traités dans le cadre d'autorisations délivrées au titre de l'accès compassionnel en application du II de l'article L. 5121-12-1 ;

12° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire de mettre à disposition le médicament dans les deux mois suivant l'octroi de l'autorisation d'accès précoce ;

13° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à financer le recueil de données dans les conditions mentionnées au IV de l'article L. 5121-12 ;

14° Pour les demandes portant sur un médicament mentionné au 1° du II de l'article L. 5121-12 :

a) Une copie de la lettre de demande d'autorisation de mise sur le marché pour l'indication considérée, ou

b) Lorsqu'une telle demande n'a pas encore été déposée, l'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à en déposer une, dans un délai déterminé par la Haute Autorité de santé sans pouvoir excéder un délai fixé par décret ainsi que la date à laquelle le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire envisage de déposer une telle demande ;

15° Pour les demandes portant sur un médicament mentionné au 2° du II de l'article L. 5121-12, l'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à déposer sa demande d'inscription, dans l'indication considérée, sur l'une des listes mentionnées au premier alinéa de l'article L. 5123-2 du présent code ou au premier alinéa de l'article L. 162-17 du code de la sécurité sociale dans le mois suivant l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché correspondante ou, le cas échant, la date à laquelle cette demande a été déposée ;

16° Des données économiques comprenant :

a) Le cas échéant, les prix pratiqués et les volumes de vente constatés dans les autres Etats membres ou parties à l'accord sur l'Espace économique européen, aux Etats-Unis d'Amérique ;

b) Les volumes de vente prévisionnels dans les pays mentionnés au a ainsi que le statut de la spécialité au regard du remboursement dans chaque pays considéré ;

c) Les prix pratiqués et les volumes de vente constatés en France lorsque des indications de la spécialité sont déjà prises en charge par l'assurance maladie ;

d) Les prévisions de ventes sur trois ans pour l'indication considérée et, le cas échéant, pour chacune de ses indications déjà prises en charge ;

e) Lorsque le médicament n'est pas commercialisé en France, l'indemnité qui sera réclamée par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire au titre d'une autorisation d'accès précoce ;

f) Le prix de vente aux établissements de santé lorsque la spécialité qui ne dispose pas d'un prix ou d'un tarif en application des articles L. 162-16-4, L. 162-16-5 ou L. 162-16-6 du code de la sécurité sociale, est inscrite pour d'autres indications sur la liste L. 5123-2 du code de la santé publique sans faire l'objet d'un prix maximal de vente aux établissements de santé en application de l'article L. 162-16-4-3 du code de la sécurité sociale ;

17° Les extensions d'indication susceptibles de faire l'objet d'une demande de prise en charge dans les deux années suivant la demande ainsi que leur calendrier prévisionnel de mise sur le marché ;

18° Des informations sur les éventuelles recherches impliquant la personne humaine à des fins commerciales en cours dans d'autres indications, notamment les protocoles, calendriers, indications concernées, listes des centres français co-investigateurs, comparateurs ;

19° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire de déclarer annuellement aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale les informations prévues à l'article R. 163-32 du code de la sécurité sociale.

III.-La Haute Autorité de santé accuse réception du dossier complet et en informe les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, pour les demandes mentionnées au 1° du II de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé.

Dans le cas où les éléments communiqués par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire sont insuffisants, la Haute Autorité de santé, le cas échéant sur proposition de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé et des ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale, notifie au demandeur la liste des renseignements complémentaires requis par tout moyen donnant date certaine à la réception de cette notification. Lorsque l'entreprise ne complète pas son dossier dans les vingt jours suivant la réception de cette liste, la demande d'accès précoce est réputée abandonnée.

IV.-En cours d'instruction du dossier, le demandeur transmet sans délai par voie dématérialisée à la Haute Autorité de santé, aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, pour les demandes mentionnées au 1° du II de l'article L. 5121-12, à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé toute information complémentaire se rapportant aux éléments constitutifs du dossier, notamment le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché, et toute donnée nouvelle dont il dispose ou a connaissance de nature à influencer l'évaluation de la demande d'autorisation d'accès précoce, au regard des critères mentionnés au I de l'article L. 5121-12.

Dans ce cas, la Haute Autorité de santé peut suspendre le délai mentionné au I de l'article R. 5121-69 pour lui permettre d'analyser ces informations complémentaires. Cette suspension ne peut excéder 45 jours.

V.-Lorsque l'entreprise souhaite retirer sa demande d'autorisation d'accès précoce mentionnée au I en cours d'instruction, il en fait la demande auprès de la Haute Autorité de santé qui en accuse réception et informe du retrait de la demande les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, pour les demandes mentionnées au 1° du II de l'article L. 5121-12, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé.

Version 4

Ce texte est une simplification générée par une IA.
Il n'a pas de valeur légale et peut contenir des erreurs.

Renforcement documentaire pour autorisations temporaires

Résumé des changements Le texte révisé impose aux demandeurs un ensemble plus détaillé de pièces justificatives — incluant notamment la description précise des essais cliniques en cours et leurs résultats préliminaires — ainsi qu’une exigence accrue concernant les données provenant d’autorités européennes ou tierces et une obligation rapide de transmettre toute nouvelle information durant le traitement du dossier.

En vigueur à partir du lundi 21 janvier 2013

I.-La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation prévue au 1° du I de l'article L. 5121-12 est adressée à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire.

Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :

1° Le nom et l'adresse du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire et, dans cette hypothèse, celui pour le compte duquel le mandataire fait la demande ;

2° Les informations et documents relatifs au médicament concerné et à son utilisation dans l'indication thérapeutique sollicitée parmi lesquelles figurent :

a) Le projet de résumé des caractéristiques du produit ;

b) Les titres et objectifs des essais thérapeutiques en cours avec leur état d'avancement et des essais thérapeutiques programmés, l'identité de l'investigateur principal de ces essais ainsi que, pour les essais thérapeutiques conduits en France, l'identité de l'ensemble des investigateurs et la désignation du ou des lieux concernés ;

c) Les documents mentionnés aux articles R. 5121-21 et R. 5121-25 ou, à défaut, la brochure pour l'investigateur mentionnée à l'article R. 1123-20 et le dossier technique mentionné au 3° de l'article R. 1123-30 ;

3° Les motifs de la demande comportant les éléments permettant d'établir : a) L'absence de traitement approprié pour traiter la maladie grave ou rare en question ;

b) L'impossibilité de différer la mise en œuvre du traitement ;

c) Que l'efficacité et la sécurité de ce médicament sont fortement présumées au vu des résultats des essais thérapeutiques auxquels il a été procédé en vue de la demande d'autorisation de mise sur le marché ;

4° Une estimation du nombre de patients susceptibles d'être traités par ce médicament pendant la durée de l'autorisation ;

5° Le projet d'étiquetage élaboré conformément aux dispositions de l'article R. 5121-144 et le projet de notice, établis conformément au projet de résumé des caractéristiques du produit ;

6° Une copie de la demande d'autorisation de mise sur le marché ou, lorsqu'elle n'a pas été déposée, une lettre du demandeur de l'autorisation temporaire d'utilisation s'engageant à déposer une telle demande dans un délai déterminé ;

7° Lorsque la demande porte sur un médicament autorisé dans un Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers, la copie de l'autorisation de mise sur le marché et le résumé des caractéristiques du produit ainsi que le dernier rapport périodique actualisé de sécurité ou les documents équivalents ;

8° Le cas échéant, une copie des décisions de refus ou de retrait d'autorisation de mise sur le marché de ce médicament intervenues dans un Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers ;

9° Le cas échéant, une copie de la désignation du médicament comme médicament orphelin en application du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 ;

10° Toute information relative à une utilisation à titre exceptionnel et précoce dans l'indication sollicitée, dans un autre Etat membre de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers ainsi que, le cas échéant, une copie de toute autorisation ou avis scientifique relatif à une telle utilisation rendu par l'autorité compétente d'un Etat membre ou d'un pays tiers, ou par l'Agence européenne des médicaments ;

11° Le projet de protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations défini à l'article R. 5121-70.

II.-En cours d'instruction du dossier, le demandeur transmet sans délai au directeur général de l'agence toute information complémentaire se rapportant aux éléments constitutifs du dossier, notamment le dépôt de la demande d'autorisation de mise sur le marché, et toute donnée nouvelle dont il dispose ou a connaissance de nature à influencer l'évaluation du rapport entre les bénéfices et les risques liés au médicament.

Version 3

Ce texte est une simplification générée par une IA.
Il n'a pas de valeur légale et peut contenir des erreurs.

Remplacement du nom d’agence réglementaire

Résumé des changements L’article ne modifie pas les exigences pour une autorisation temporaire mais remplace simplement le nom et la référence à la nouvelle Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé.

En vigueur à partir du mardi 1 mai 2012

La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation prévue au a de l'article L. 5121-12 est adressée à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire.

Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :

1° Les renseignements, le texte provisoire du résumé des caractéristiques du produit et les autres documents mentionnés aux articles R. 5121-21 à R. 5121-28, établis en fonction des éléments dont le demandeur dispose au moment du dépôt de la demande d'autorisation temporaire d'utilisation, accompagnés des titres et objectifs des essais en cours avec leur état d'avancement et des essais programmés, de l'identité du ou des investigateurs, et de la désignation du ou des lieux concernés ;

2° Le projet d'étiquetage, établi conformément aux dispositions des articles R. 5121-144 et R. 5121-145 ;

3° Le projet de notice, établi conformément au résumé des caractéristiques du produit mentionné au 1° ci-dessus ;

4° Lorsque la demande d'autorisation de mise sur le marché n'est pas déposée, une lettre du demandeur de l'autorisation temporaire s'engageant à déposer une telle demande et indiquant le délai dans lequel il compte y procéder ;

5° Lorsque la demande porte sur un médicament autorisé dans un Etat membre de la Communauté européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un Etat tiers, la copie de l'autorisation de mise sur le marché et le résumé des caractéristiques du produit, ainsi que le dernier rapport périodique actualisé de pharmacovigilance ou les documents équivalents ;

6° Le cas échéant, une copie de la désignation du médicament comme médicament orphelin en application du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 ;

7° Toute information relative à une utilisation à titre exceptionnel et précoce dans un autre Etat membre de la Communauté européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers ;

8° Le cas échéant, la copie de tout avis scientifique rendu par l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé, par l'Agence européenne des médicaments ou par l'autorité compétente d'un autre Etat membre de la Communauté européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ;

9° Le projet de protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations défini à l'article R. 5121-69 ;

10° Les motifs de la demande au regard des conditions énoncées au premier alinéa de l'article L. 5121-12, ainsi qu'une estimation du nombre de patients susceptibles d'être traités par ce médicament.

Le modèle-type de demande d'autorisation est fixé par arrêté du ministre chargé de la santé, sur proposition du directeur général de l'agence.

Version 2

Ce texte est une simplification générée par une IA.
Il n'a pas de valeur légale et peut contenir des erreurs.

Extension des pièces justificatives pour l’autorisation temporaire

Résumé des changements La nouvelle version étend les documents requis pour une autorisation temporaire en ajoutant plusieurs points relatifs aux autorisations étrangères, à la désignation de médicament orphelin et aux avis scientifiques externes ainsi qu’un projet protocole et une estimation du nombre de patients ; elle précise également que le modèle type est fixé par arrêté ministériel.

En vigueur à partir du mercredi 27 juin 2007

La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation prévue au a de l'article L. 5121-12 est adressée à l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire.

Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :

1° Les renseignements, le texte provisoire du résumé des caractéristiques du produit et les autres documents mentionnés aux articles R. 5121-21 à R. 5121-28, établis en fonction des éléments dont le demandeur dispose au moment du dépôt de la demande d'autorisation temporaire d'utilisation, accompagnés des titres et objectifs des essais en cours avec leur état d'avancement et des essais programmés, de l'identité du ou des investigateurs, et de la désignation du ou des lieux concernés ;

2° Le projet d'étiquetage, établi conformément aux dispositions des articles R. 5121-144 et R. 5121-145 ;

3° Le projet de notice, établi conformément au résumé des caractéristiques du produit mentionné au 1° ci-dessus ;

4° Lorsque la demande d'autorisation de mise sur le marché n'est pas déposée, une lettre du demandeur de l'autorisation temporaire s'engageant à déposer une telle demande et indiquant le délai dans lequel il compte y procéder ;

5° Lorsque la demande porte sur un médicament autorisé dans un Etat membre de la Communauté européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un Etat tiers, la copie de l'autorisation de mise sur le marché et le résumé des caractéristiques du produit, ainsi que le dernier rapport périodique actualisé de pharmacovigilance ou les documents équivalents ;

6° Le cas échéant, une copie de la désignation du médicament comme médicament orphelin en application du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et du Conseil du 16 décembre 1999 ;

7° Toute information relative à une utilisation à titre exceptionnel et précoce dans un autre Etat membre de la Communauté européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers ;

8° Le cas échéant, la copie de tout avis scientifique rendu par l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé, par l'Agence européenne des médicaments ou par l'autorité compétente d'un autre Etat membre de la Communauté européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ;

9° Le projet de protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations défini à l'article R. 5121-69 ;

10° Les motifs de la demande au regard des conditions énoncées au premier alinéa de l'article L. 5121-12, ainsi qu'une estimation du nombre de patients susceptibles d'être traités par ce médicament.

Le modèle-type de demande d'autorisation est fixé par arrêté du ministre chargé de la santé, sur proposition du directeur général de l'agence.

Version 1

Version initiale

Résumé des changements Version initiale de l'article.

En vigueur à partir du dimanche 8 août 2004

La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation prévue au a de l'article L. 5121-12 est adressée à l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire.

Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :

1° Les renseignements, le texte provisoire du résumé des caractéristiques du produit et les autres documents mentionnés aux articles R. 5121-21 à R. 5121-28, établis en fonction des éléments dont le demandeur dispose au moment du dépôt de la demande d'autorisation temporaire d'utilisation, accompagnés des titres et objectifs des essais en cours avec leur état d'avancement et des essais programmés, de l'identité du ou des investigateurs, et de la désignation du ou des lieux concernés ;

2° Le projet d'étiquetage, établi conformément aux dispositions des articles R. 5121-144 et R. 5121-145 ;

3° Le projet de notice, établi conformément au résumé des caractéristiques du produit mentionné au 1° ci-dessus ;

4° Lorsque la demande d'autorisation de mise sur le marché n'est pas déposée, une lettre du demandeur de l'autorisation temporaire s'engageant à déposer une telle demande et indiquant le délai dans lequel il compte y procéder.