Lorsque l'autorisation prévue au a de l'article L. 601-2 est subordonnée par l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé à la condition qu'elle soit sollicitée dans le cadre d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations établi avec le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire, ce protocole comporte les éléments suivants :

1° Le rappel de la portée exacte de l'autorisation accordée ;

2° Les critères d'utilisation établis en conformité avec le résumé des caractéristiques du produit mentionné au 1 de l'article R. 5142-21 ;

3° Les modalités pratiques de prescription et de délivrance du médicament ;

4° Les modalités de recueil des informations relatives notamment :

a) Aux caractéristiques des patients traités ;

b) A l'utilisation effective du médicament ;

c) Aux effets indésirables graves ou inattendus résultant de cette utilisation ;

5° Conformément à l'article R. 5144-20-1 :

a) Le ou les destinataires des déclarations prévues à l'article R. 5144-19 et au premier alinéa de l'article R. 5144-20 ;

b) Le contenu et la périodicité des informations prévues au deuxième alinéa de l'article R. 5144-20 devant être fournies par le titulaire de l'autorisation au directeur général de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé ;

6° Les modalités de l'information des patients sur le médicament et la portée exacte de l'autorisation dont il fait l'objet.

Ce protocole, tel qu'il a été approuvé par le directeur général de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé, est porté par le titulaire de l'autorisation à la connaissance des prescripteurs et des pharmaciens concernés.

Lorsque l'autorisation prévue au a de l'article L. 601-2 est subordonnée par l'Agence du médicament à la condition qu'elle soit sollicitée dans le cadre d'un protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'informations établi avec le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire, ce protocole comporte les éléments suivants :

1° Le rappel de la portée exacte de l'autorisation accordée ;

2° Les critères d'utilisation établis en conformité avec le résumé des caractéristiques du produit mentionné au 1 de l'article R. 5142-21 ;

3° Les modalités pratiques de prescription et de délivrance du médicament ;

4° Les modalités de recueil des informations relatives notamment : a) Aux caractéristiques des patients traités ;

5° Conformément à l'article R. 5144-20-1 :

a) Le ou les destinataires des déclarations prévues à l'article R. 5144-19 et au premier alinéa de l'article R. 5144-20 ;

b) Le contenu et la périodicité des informations prévues au deuxième alinéa de l'article R. 5144-20 devant être fournies par le titulaire de l'autorisation au directeur général de l'Agence du médicament ;

6° Les modalités de l'information des patients sur le médicament et la portée exacte de l'autorisation dont il fait l'objet.

Ce protocole, tel qu'il a été approuvé par le directeur général de l'Agence du médicament, est porté par le titulaire de l'autorisation à la connaissance des prescripteurs et des pharmaciens concernés.

La demande tendant à obtenir l'autorisation temporaire d'utilisation définie au troisième alinéa de l'article L. 601-2, pour un médicament destiné à des patients atteints d'une maladie rare, est adressée à l'agence par le fabricant ou l'importateur.

Elle est accompagnée d'un dossier comprenant :

a) Une estimation de la fréquence de la maladie ;

b) Les informations prévues aux articles R. 5128 à R. 5128-3 et au d de l'article R. 5129 ;

c) Toutes informations pharmacologiques, toxicologiques et cliniques permettant d'apprécier l'intérêt thérapeutique du produit et les risques prévisibles liés à son utilisation ;

d) Toutes informations technologiques, pharmaceutiques, chimiques et biologiques permettant de garantir la qualité du médicament, notamment l'indication des méthodes et des contrôles de fabrication.