Les membres du comité ad hoc sont nommés par arrêté conjoint des ministres chargés de la recherche et de la santé.
Le comité désigne en son sein un vice-président appelé à suppléer le président.

Le mandat des membres du comité ad hoc s'achève à la date de publication du décret portant nomination du directeur général de l'Agence de la biomédecine et du décret prévu à l'article L. 2151-8 du code de la santé publique.
En cas de décès, démission ou cessation de fonctions pour toute autre cause d'un membre du comité en cours de mandat, son remplacement s'effectue dans les mêmes conditions que sa nomination.

Le comité ne peut délibérer valablement qu'en présence de dix membres dont au moins trois appartiennent à la catégorie mentionnée au c du II de l'article 37 de la loi du 6 août 2004 susvisée. Si le quorum n'est pas atteint, le comité est à nouveau convoqué dans les quinze jours avec le même ordre du jour. Il délibère alors valablement quel que soit le nombre de membres présents.
Les avis sont rendus à la majorité simple des membres présents sur le rapport d'un des membres du comité désigné par le président.
En cas de vote avec partage égal des voix, la voix du président est prépondérante.
Le comité peut entendre toute personne dont elle estime l'audition utile à son information.
Les séances du comité ne sont pas publiques.

Le comité communique ses avis au ministre chargé de la recherche et au ministre chargé de la santé. L'avis du comité mentionne notamment le nom des personnes ayant délibéré sur la demande.

Un membre du comité qui aurait un intérêt personnel direct ou indirect dans une affaire soumise au comité doit en faire la déclaration au ministre chargé de la recherche et au ministre chargé de la santé. Le ministre chargé de la recherche en informe le président. Il ne peut être désigné comme rapporteur et ne peut participer ni au débat ni au vote sur cette affaire.
Les membres du comité ainsi que les personnes ayant à connaître des informations qu'il détient sont tenus au secret professionnel. Ils doivent faire preuve de discrétion professionnelle pour tous faits, informations ou documents dont ils ont connaissance à l'occasion de leur participation aux travaux du comité.
En cas de manquement aux dispositions du présent article de la part d'un membre du comité ad hoc, les ministres chargés de la recherche et de la santé peuvent mettre fin à ses fonctions de membre du comité après l'avoir préalablement mis à même de présenter ses observations.

Le secrétariat du comité est assuré par les services du ministre chargé de la recherche conjointement avec les services du ministre chargé de la santé. Un représentant de l'Etablissement français des greffes assiste, en tant que de besoin, ce secrétariat.
Les dossiers, délibérations et avis sont conservés par le secrétariat du comité.

Les fonctions de membre du comité ad hoc sont exercées à titre gratuit. Les frais de déplacement et de séjour des membres de ce comité peuvent être pris en charge dans les conditions fixées par la réglementation applicable aux fonctionnaires de l'Etat.