Le cadre de prescription compassionnelle mentionné à l'article L. 5121-12-1 a pour objet de sécuriser la prescription d'un médicament, non conforme à son autorisation de mise sur le marché, visant à répondre aux besoins spéciaux des patients concernés. Il peut être établi, en l'absence de médicament autorisé ayant le même principe actif, la même forme pharmaceutique et le même dosage, lorsque les conditions prévues au I et au III de l'article L. 5121-12-1 sont remplies.

Le directeur général de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé peut prendre l'initiative de l'établissement d'un cadre de prescription compassionnelle, ou engager cette procédure à la demande du ministre chargé de la santé ou par le ministre chargé de la sécurité sociale.