Le groupe est composé de 19 personnalités scientifiques nommées par le directeur général pour une durée de trois ans et choisies pour leur compétence en matière de thérapie génique. Le président est désigné parmi les membres par le directeur général de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé. Le groupe peut faire appel à des experts ou à des rapporteurs choisis sur une liste établie par le directeur général de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé.