La commission est chargée de donner un avis collégial et consultatif au directeur général sur l'évaluation initiale du rapport bénéfice/risque de toutes les catégories de produits de santé ou des produits à finalité cosmétique mentionnés à l'article L. 5311-1 susvisé.

La commission est saisie à la demande du directeur général chaque fois que l'instruction d'un dossier nécessite un avis collégial complémentaire à une évaluation interne sur une question d'ordre général complexe ou nouvelle et concernant notamment :

― certaines demandes d'autorisation de recherches biomédicales présentant une spécificité du fait de leur caractère innovant ou d'un enjeu particulier pour la santé publique ;

― des demandes d'autorisation temporaire d'utilisation de cohortes (ATU) mentionnées au 1° de l'article L. 5121-12 du code de la santé publique ;

― des recommandations temporaires d'utilisation de médicaments (RTU) mentionnées à l'article L. 5121-12-1 ;

― des demandes d'AMM concernant de nouvelles substances actives ou des modifications substantielles d'indications, qu'elles soient en procédures centralisées, reconnaissance mutuelle ou décentralisée. Pour ces demandes, la commission serait saisie pour un avis, avant la mise sur le marché sur le territoire français, sur les conditions de prescription et de délivrance (ces conditions étant définies au niveau national pour chaque Etat membre) ;

― l'élaboration de certains plans de gestion de risque de médicaments accompagnant l'autorisation de mise sur le marché, à l'exception de ceux portant sur les médicaments psychoactifs.