Article 1
Ce texte est une simplification générée par une IA.
Il n'a pas de valeur légale et peut contenir des erreurs.
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Administration de thérapie génique pour leucodystrophie métachromatique infantile
Résumé Des enfants sans symptômes peuvent recevoir un traitement génique pour une maladie rare avant 6 ans.
L'administration de médicament de thérapie génique indiqué dans le traitement des enfants atteints de la forme infantile tardive, se manifestant avant trente mois, ou juvénile précoce, se manifestant entre trente mois et six ans inclus, de leucodystrophie métachromatique et asymptomatiques sans manifestation clinique que ce soit en termes d'atteinte motrice, cognitive ou comportementale, est soumise aux dispositions du présent arrêté.
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