L'administration de médicament de thérapie génique mentionnée à l'article 1er ne peut être réalisée que dans les établissements de santé prenant en charge des enfants ayant fait l'objet d'une réunion de concertation pluridisciplinaire au sein du centre de référence compétent en présence de professionnels ayant l'expérience de l'allogreffe de moelle et de la thérapie génique dans les leucodystrophies métachromatiques.
Ces établissements de santé répondent également à l'ensemble des critères suivants :
1° L'établissement de santé est autorisé sur un même site pour les activités de soins mentionnées aux 1°, 8° et 15° de l'article R. 6122-25 du code de la santé publique, dans les conditions suivantes :
a) L'autorisation délivrée au titre du 8° précité est accordée pour pratiquer l'activité de greffes de cellules hématopoïétiques sur les enfants en application du 2° de l'article R. 6123-78 du même code ;
b) L'autorisation délivrée au titre du 15° précité s'exerce selon la modalité réanimation pédiatrique spécialisée en application du 3° de l'article R. 6123-33 du même code.
2° L'établissement de santé dispose :
a) Sur son site, d'unités de soins pédiatriques spécialisées en neurologie et en hématologie ;
b) Sur son site, d'un accès à un plateau technique permettant la réalisation d'imagerie par résonance magnétique nucléaire à utilisation clinique. L'établissement de santé organise ses activités cliniques pour permettre à un radiologue d'interpréter l'imagerie par résonance magnétique dans un délai compatible avec l'état clinique du patient ;
c) D'une pharmacie à usage intérieur autorisée à la reconstitution des médicaments de thérapie innovante ou exerçant déjà cette activité avant l'entrée en vigueur du décret n° 2019-489 du 21 mai 2019 relatif aux pharmacies à usage intérieur. La pharmacie assure notamment la réception, la conservation, la reconstitution en vue de l'administration au patient ainsi que la dispensation des médicaments de thérapie innovante. Le cas échéant, elle peut confier la reconstitution des médicaments de thérapie innovante à une pharmacie à usage intérieur dûment autorisée ou organiser la conservation et la reconstitution de ces médicaments dans les conditions prévues à l'article R. 5126-25 du code de la santé publique ;
3° L'établissement de santé dispose des personnels suivants :
a) De personnels paramédicaux formés à la prise en charge des enfants ;
b) D'au moins un médecin spécialisé en anesthésie-réanimation formé ou expérimenté en pédiatrie ;
c) D'un médecin spécialisé en radiologie, formé ou expérimenté en pédiatrie ;
d) D'au moins un médecin hématologue expérimenté dans la greffe de cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de maladie neuro dégénératives ou neurométaboliques, formé ou expérimenté en pédiatrie.
4° L'établissement de santé organise ses activités cliniques pour permettre une coordination immédiate et permanente entre hématologues et réanimateurs formés à l'administration de médicaments de thérapie génique et au suivi des patients traités par ces médicaments. Les effectifs médicaux des unités de soins d'hématologie et de neurologie pédiatrique doivent être suffisants pour permettre la continuité des soins dès lors qu'un patient séjourne dans le service ;
5° L'établissement de santé identifie les protocoles spécifiques et adaptés à la prise en charge des patients concernés dans des délais compatibles avec leur état clinique.
