ANNEXE
(1 inscription)

La spécialité pharmaceutique suivante est inscrite sur la liste des médicaments agréés à l'usage des collectivités et divers services publics.
La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge par l'assurance maladie est, pour la spécialité visée ci-dessous :

- traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de type 1, type 2 ou type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2.

En outre, la prise en charge de la spécialité, dans cette indication, est conditionnée à une décision de traitement prise au cas par cas lors de réunions de concertation pluridisciplinaire au sein des centres de référence et de compétence des maladies neuromusculaires de la filière FILNEMUS et que l'utilisation de ce médicament soit réservée aux médecins spécialistes de la SMA.