ANNEXE
PREMIÈRE PARTIE
(Modifications d'indications)

1. L'indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge par l'assurance maladie des spécialités ci-dessous est désormais :
   Traitement de 2^e intention des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par inhibiteur du complément C5 pendant au moins 6 mois.
   Compte tenu des spécificités de la prise en charge de cette pathologie rare, la commission préconise que les décisions d'instauration et d'arrêt de traitement par pegcetacoplan soient prises après proposition documentée issue d'une réunion de concertation pluridisciplinaire au sein d'un centre de référence ou de compétence dans la prise en charge de l'HPN. Un suivi régulier des patients au sein de l'un de ces centres est indispensable pour s'assurer de l'efficacité du traitement et surveiller sa tolérance, avec une vigilance particulière sur le risque de survenue de crise hémolytique et d'événement thrombotique.

| Code CIP | Présentation | |-----------------|------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------| |34009 302 436 5 7|ASPAVELI 1 080 mg (pegcétacoplan), solution pour perfusion, 20 ml (54 mg/ml) en flacon (B/1) (laboratoires SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM)| |34009 302 436 7 1|ASPAVELI 1 080 mg (pegcétacoplan), solution pour perfusion, 20 ml (54 mg/ml) en flacon (B/8) (laboratoires SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM)|

2. L'indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge par l'assurance maladie de la spécialité ci-dessous est désormais :
   Traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2.
   Compte tenu de la complexité de la prise en charge de cette maladie rare, la commission recommande que la décision de traitement soit prise au cas par cas lors de réunions de concertation pluridisciplinaire au sein des centres de référence et de compétence des maladies neuromusculaires de la filière FILNEMUS et que l'utilisation de ce médicament soit réservée aux médecins spécialistes de la SMA.

| Code CIP | Présentation | |-----------------|-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------| |34009 302 293 8 5|EVRYSDI 0,75 mg/ml (risdiplam), poudre pour solution buvable en flacon verre + 1 adaptateur pour flacon + 2 seringues réutilisables de 6 ml + 2 seringues réutilisables de 12 ml (B/1) (laboratoires ROCHE)|

DEUXIÈME PARTIE
(Extension d'indication)

La prise en charge des spécialités ci-dessous est étendue aux indications suivantes :
Traitement des événements thromboemboliques veineux (ETEV) et prévention de la récidive d'ETEV chez les patients pédiatriques âgés de 28 jours à moins de 18 ans.
Compte tenu du risque hémorragique et de la nécessité d'un suivi clinique rapproché des enfants atteints de maladie thromboembolique veineuse (adaptation des doses et de la fréquence d'administration selon le poids, adhésion thérapeutique, antagonisation en cas de saignement grave), la commission recommande une prescription initiale hospitalière d'ELIQUIS (apixaban) pour la population pédiatrique de moins de 12 ans, avec une éducation thérapeutique spécifique réalisée par une équipe pluridisciplinaire.

| Code CIP | Présentation | |-----------------|--------------------------------------------------------------------------------------------------------------| |34009 419 457 3 1|ELIQUIS 2,5 mg (apixaban), comprimés pelliculés en blister unitaire (B/60) (laboratoires BRISTOL-MYERS SQUIBB)| |34009 583 807 3 0| ELIQUIS 5 mg (apixaban), comprimés pelliculés (B/100) (laboratoires BRISTOL-MYERS SQUIBB) |