L'utilisation du médicament de thérapie génique indiqué dans le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA) 5q avec une mutation bi allélique du gène SMN1 et ayant un diagnostic clinique de SMA de type 1 ou des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique du gène SMN1 et jusqu'à trois copies du gène SMN2 est soumise aux dispositions du présent arrêté.

L'administration du médicament de thérapie génique mentionné à l'article 1^er ne peut être réalisée qu'au sein des établissements de santé labélisés centre de référence de la filière de santé maladies rares FILNEMUS et répondant à l'ensemble des critères suivants :
1° L'établissement de santé est autorisé sur un même site, pour les activités de soins mentionnées aux 1°et 15° de l'article R. 6122-25 du code de la santé publique. L'autorisation délivrée au titre du 15° précité s'exerce selon la modalité réanimation pédiatrique spécialisée, en application du 3° de l'article R. 6123-33 du même code ;
2° L'établissement de santé dispose :

a) Sur son site, d'une unité de médecine, adaptée à la prise en charge neurologique des enfants ;
b) Sur son site, d'une unité de surveillance continue pédiatrique, permettant une hospitalisation d'une durée minimale de 24 heures après l'administration du médicament de thérapie génique mentionné à l'article 1^er ;
c) D'une pharmacie à usage intérieur, autorisée à la reconstitution des médicaments de thérapie innovante, en application du 4° du I de l'article R. 5126-9 du code de la santé publique, ou exerçant déjà cette activité avant l'entrée en vigueur du décret n° 2019-489 du 21 mai 2019 relatif aux pharmacies à usage intérieur ou ayant conclu une convention avec une pharmacie à usage intérieur autorisée à la reconstitution des médicaments de thérapie innovante. La pharmacie assure notamment la réception, la conservation, la reconstitution en vue de l'administration au patient, ainsi que la dispensation des médicaments de thérapie innovante. Le cas échéant, elle peut organiser la conservation et la reconstitution de ces médicaments, dans les conditions prévues à l'article R. 5126-25 du code de la santé publique ;

3° L'établissement de santé dispose d'au moins un médecin spécialisé en neurologie avec une compétence en pédiatrie et une expertise dans la prise en charge de patients atteints de SMA ;
4° L'établissement de santé organise ses activités cliniques pour permettre une coordination médicale immédiate et permanente entre neurologues et réanimateurs formés à l'administration de médicaments de thérapie génique et au suivi des patients traités par ces médicaments. Les effectifs médicaux de l'unité de médecine adaptée à la prise en charge neurologique des enfants doivent être suffisants pour assurer la continuité des soins pendant leur hospitalisation ;
5° L'établissement de santé identifie et assure la mise en œuvre des protocoles spécifiques par les professionnels de santé impliqués dans le parcours de soins des patients, dans des délais compatibles avec leur état clinique. Il établit un protocole de coordination et de suivi des patients avec l'établissement de santé centre de compétence de la filière de santé maladies rares, également en charge du suivi du patient ;
6° L'établissement de santé assure le recueil et la transmission des données de suivi des patients dans le cadre du registre national SMA, permettant d'évaluer, à moyen et long terme, l'effet du médicament de thérapie génique sur la tolérance, la mortalité, les fonctions respiratoires, motrices et cognitives, ainsi que sur la qualité de vie, le cas échéant en collaboration avec les établissements de santé labélisés centre de compétence de la filière de santé maladies rares FILNEMUS en charge du suivi du patient.

I. - L'utilisation du médicament de thérapie génique mentionné à l'article 1^er est soumise aux règles de bonne pratique suivantes :

- la décision de l'utilisation du médicament de thérapie génique doit être prise, pour chaque patient, de façon collégiale, dans le cadre des réunions de concertation pluridisciplinaire nationales de la filière de santé maladies rares FILNEMUS ;
- l'utilisation du médicament de thérapie génique est réservée aux médecins hospitaliers spécialistes de la SMA, exerçant au sein d'un établissement de santé labélisé centre de référence de la filière de santé maladies rares FILNEMUS.

II. - L'utilisation du médicament de thérapie génique nécessite :

- un bilan hépatique préalable et une surveillance hépatique étroite après l'utilisation du médicament de thérapie génique, compte tenu des atteintes hépatiques biologiques très fréquentes constatées dans les études cliniques et des cas d'atteintes hépatiques cliniques graves pouvant conduire à une insuffisance hépatique aigue rapportés durant la période de commercialisation ;
- la mise en place d'une surveillance rénale, d'un contrôle de la numération de la formule sanguine post perfusion et à intervalles réguliers, ainsi que la recherche d'une hémolyse et la réalisation d'un bilan rénal complet, environ une semaine à dix jours suivant l'administration du médicament de thérapie génique, en cas de thrombopénie documentée, compte tenu du risque de microangiopathie thrombotique.

I. - L'agence régionale de santé territorialement compétente fixe la liste des établissements de santé autorisés à administrer le médicament de thérapie génique mentionné à l'article 1^er au regard des critères définis à l'article 2.
II. - L'établissement de santé figurant sur la liste précitée informe l'agence régionale de santé de tout changement intervenu dans les conditions mentionnées à l'article 2.
III. - L'agence régionale de santé assure le contrôle du respect des dispositions du présent arrêté dans les établissements désignés en application du I.

Les dispositions du présent arrêté sont applicables jusqu'au 1^er août 2027.

Le présent arrêté sera publié au Journal officiel de la République française.