ANNEXE
(26 inscriptions)

Les spécialités suivantes sont inscrites sur la liste des spécialités pharmaceutiques facturables en sus des prestations d'hospitalisation visée à l'article L. 162-23-6 du code de la sécurité sociale.
La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie est, pour les spécialités visées ci-dessous :

- en monothérapie dans le traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) ALK (kinase du lymphome anaplasique) positif avancé non préalablement traité par un inhibiteur de l'ALK.

Les seules indications thérapeutiques ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie sont, pour les spécialités visées ci-dessous :

• traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique à chromosome Philadelphie positif (LMC Ph+) en phase chronique (PC) nouvellement diagnostiquée ;
• traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique à chromosome Philadelphie positif (LMC Ph+) en phase chronique (PC), en phase accélérée (PA) et en crise blastique (CB) précédemment traités par un ou plusieurs inhibiteurs de la tyrosine kinase et pour lesquels l'imatinib, le nilotinib et le dasatinib ne sont pas considérés comme des traitements appropriés.

La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie est, pour les spécialités visées ci-dessous :

- traitement des femmes ménopausées atteintes d'un cancer du sein localement avancé ou métastatique, positif aux récepteurs hormonaux (RH+) et négatif au récepteur du facteur de croissance épidermique humain-2 (human epidermal growth factor receptor 2 [HER2]-négatif) sans atteinte viscérale symptomatique menaçant le pronostic vital à court terme :

• en association au létrozole chez les femmes non prétraitées pour le stade avancé de la maladie et n'ayant pas reçu un inhibiteur de l'aromatase non stéroïdien (letrozole ou anastrazole) dans le cadre d'un traitement adjuvant dans les 12 mois précédents ;
• ou en association avec le fulvestrant chez les femmes ayant été traitées antérieurement par hormonothérapie/prétraitées par hormonothérapie (au stade avancé ou lors d'un traitement adjuvant pour les progressions précoces).

La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie est, pour les spécialités visées ci-dessous :

- traitement des patients adultes atteints de cancer du rein avancé (RCC) après échec d'un traitement antérieur par sunitinib ou cytokine.

Les seules indications thérapeutiques ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie sont, pour les spécialités visées ci-dessous :

• réduction de la durée des neutropénies et de l'incidence des neutropénies fébriles chez les patients traités par une chimiothérapie cytotoxique pour une pathologie maligne (à l'exception des leucémies myéloïdes chroniques et des syndromes myélodysplasiques), et réduction de la durée des neutropénies chez les patients recevant une thérapie myélosuppressive suivie d'une greffe de moelle osseuse et présentant un risque accru de neutropénie sévère prolongée. La tolérance et l'efficacité du filgrastim sont similaires chez l'adulte et chez l'enfant recevant une chimiothérapie cytotoxique ;
• mobilisation des cellules souches progénitrices (CSP) dans le sang circulant ;
• l'administration à long terme du filgrastim est indiquée pour augmenter le taux de neutrophiles et réduire l'incidence et la durée des épisodes infectieux chez les patients, enfants ou adultes, atteints de neutropénie sévère congénitale, cyclique ou idiopathique avec un nombre absolu de polynucléaires neutrophiles (PNN) ≤ 0,5 × 109 /l et des antécédents d'infections sévères ou récurrentes ;
• traitement des neutropénies persistantes (PNN ≤ 1,0 × 109 /l) chez les patients infectés par le VIH à un stade avancé, afin de réduire le risque d'infection bactérienne quand les autres options destinées à corriger la neutropénie sont inadéquates.

Les seules indications thérapeutiques ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie sont, pour les spécialités visées ci-dessous :

• traitement des tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST) malignes non résécables et/ou métastatiques, après échec d'un traitement par le mésylate d'imatinib ;
• traitement des cancers du rein avancés et/ou métastatiques.

La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie est, pour les spécialités visées ci-dessous :

- en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer du sein localement avancé ou métastatique HER2 négatif et présentant des mutations germinales BRCA1/2. Les patients doivent avoir déjà reçu un traitement (néo)adjuvant par une anthracycline et/ou un taxane pour un cancer localement avancé ou métastatique, sauf s'ils n'étaient pas éligibles à ce type de traitement. Les patients atteints d'un cancer du sein positif aux récepteurs hormonaux (RH) doivent préalablement avoir reçu une hormonothérapie ou être considérés comme non-éligibles à une hormonothérapie.

La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie est, pour la spécialité visée ci-dessous :

- traitement de l'amylose à transthyrétine (TTR) chez les patients adultes présentant une polyneuropathie symptomatique de stade 1 pour retarder le déficit neurologique périphérique

La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie est, pour la spécialité visée ci-dessous :

- traitement de l'amylose à transthyrétinede type sauvage ou héréditaire chez les patients adultes présentant une cardiomyopathie (ATTR-CM).

La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie est, pour la spécialité visée ci-dessous :

- traitement au long cours des infections pulmonaires chroniques dues à Pseudomonas aeruginosa chez les patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus. Il convient de tenir compte des recommandations officielles concernant l'utilisation appropriée des antibactériens.

La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie est, pour la spécialité visée ci-dessous :

- traitement des infections pulmonaires chroniques dues à Pseudomonas aeruginosa chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus, atteints de mucoviscidose. Il convient de tenir compte des recommandations officielles concernant l'utilisation appropriée des antibactériens.

Les seules indications thérapeutiques ouvrant droit à la prise en charge en sus par l'assurance maladie sont, pour les spécialités visées ci-dessous :

- chez l'adulte :

• blépharospasme ;
• spasme hémifacial ;
• torticolis spasmodique ;
• traitement symptomatique local de la spasticité des membres supérieurs ;
• traitement symptomatique local de la spasticité des membres inférieurs ;
• traitement symptomatique local de la spasticité des membres supérieurs et inférieurs ;

- chez l'enfant à partir de 2 ans :
- traitement symptomatique local de la spasticité des membres supérieurs et/ou inférieurs.