JORF n°0037 du 13 février 2025

Annexe

Ce texte est une simplification générée par une IA.
Il n'a pas de valeur légale et peut contenir des erreurs.

XENPOZYME inscrit pour ASMD type B/A/B

Résumé XENPOZYME est approuvé pour traiter les manifestations non‑neurologiques de l’acid sphingomyelinase deficiency chez enfants et adultes, avec prise en charge par l’assurance maladie uniquement et décisions d’arrêt au sein des centres référents.
Mots-clés : Médicaments ASMD Traitement enzymatique Assurance maladie

ANNEXE
(1 inscription)

La spécialité pharmaceutique suivante est inscrite sur la liste des médicaments agréés à l'usage des collectivités et divers services publics :
La seule indication thérapeutique ouvrant droit à la prise en charge par l'assurance maladie est, pour la spécialité visée ci-dessous :

- traitement enzymatique substitutif des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes.

L'instauration et les décisions d'arrêt de traitement par XENPOZYME doivent être prises au sein des centres de référence et de compétences de l'ASMD.

| Code CIP | Présentation | |-----------------|------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------| |34009 302 573 1 9|XENPOZYME 20 mg (olipudase alpha), poudre pour solution à diluer pour perfusion (B/1) (laboratoires SANOFI WINTHROP INDUSTRIE)|